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生物医药是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。在通往生命科学“无人区”的征途上，安徽正依托中国科大、合肥综合性国家科学中心大健康研究院等顶尖科创资源与平台，以原始创新驱动创新医药发展。

在基因与核酸治疗、细胞治疗、抗体药物等热门赛道上，一批安徽生物医药企业矢志攻坚，从“跟跑”迈向“并跑”，诞生多个全国首创的成果，用“硬核”创新回应守护人民健康的时代命题。

基因与核酸治疗 破解“生命密码”

基因与核酸治疗是从基因表达层面入手，直接表达或修复患者的生命密码，从而使疾病得到治疗。在合肥，以阿法纳生物科技有限公司为代表的一批企业，正在这条赛道上攻坚前行。

2021年，来自中国科学技术大学的王育才、王朝等多位国家级领军人才联合创立了阿法纳生物，他们聚焦被海外垄断的mRNA药物开发领域，重点攻坚靶向递送和mRNA分子优化两大“卡脖子”难题，进行免疫调控和精准治疗。

“创新药研发是一项系统工程，技术、工艺、质控、临床、注册等环环相扣，从实验室走向产业化需要巨大的资金投入和系统能力。”阿法纳生物首席执行官兼总经理周智敏深有感触。在他看来，仿制药同质化的内卷之路难有长远出路，唯有向科技前沿的“无人区”探索、深耕源头创新，才能闯出属于国产创新药的高质量发展之路。

依托自主研发的TALENT®技术平台，阿法纳生物迅速搭建起从分子设计、原料合成到中试生产的全链条自研体系，并围绕“体内细胞工程”“下一代核酸药物”和“新型疫苗”三大方向系统布局，短短四年已手握6项mRNA一类新药临床试验批件（IND），多款候选药物完成关键临床阶段，管线数量和研发进度均领跑全国。

阿法纳自主研发的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗AFN02，是国内首个完成Ⅱ期临床入组的mRNA RSV疫苗，标志着国产mRNA技术迈入新纪元，填补了国内巨大空白。AFN03则是全球首款针对HPV16/18高危癌前病变的mRNA治疗药物，现已进入Ⅱ期临床阶段，相关研究成果亮相美国临床肿瘤学会（ASCO）2026年会，作为HPV干预赛道突破性疗法，充分体现我国在肿瘤干预领域的实力。

最具颠覆性的是其在细胞治疗领域的技术成果——体内CAR-T（in vivo CAR-T）注射液AFN50。CAR-T是一款在细胞治疗中创造过奇迹的技术，其传统流程需提取患者T细胞，体外完成基因修饰、加装靶向识别元件后回输体内以清除病灶。不过，该方案存在两个短板：一是贵，治疗费用高达百万元；二是慢，且体外制备周期漫长，不少危重患者错失治疗时机。

阿法纳想了一个“四两拨千斤”的办法，利用脂质纳米颗粒包裹mRNA，像快递一样精准靶向递送到患者体内的T细胞，在体内直接把T细胞“教育”成能识别并攻击病变细胞的CAR-T细胞。一针静脉注射，就完成了传统CAR-T全套复杂的体外操作。

“我们通过mRNA递送技术，将‘改造T细胞’的过程直接在自免患者体内完成，将打破传统CAR-T疗法须采血制备、流程漫长且价格高昂的局限，有望使药物成本降低95%以上。”周智敏说。

细胞疗法 重塑“生命基石”

细胞疗法是一种将活细胞注入患者体内以治疗疾病的治疗手段，比如，移植干细胞至患者体内，促使病变组织再生。

胚胎干细胞的获得并不容易，且存在一定的免疫排斥风险和伦理争议。能不能用一项技术，将人体身上随便一颗皮肤细胞“倒拨时钟”，让它变回跟胚胎干细胞一样“全能”的状态，然后再长成心脏细胞、神经细胞、免疫细胞……需要什么，就长什么呢？

位于合肥高新区的中盛溯源生物科技股份有限公司，从2016年创立后，就一直围绕开发诱导性多能干细胞（iPSC）核心技术，针对抗炎与组织修复、再生医学和免疫疗法三大领域，开发iPSC来源的细胞药物。

所谓iPSC技术，通俗地讲，就是给成熟的体细胞按下“重启键”，让它回到最初的多能状态，再定向分化为人体所需的各种功能细胞。2007年，中盛溯源创始人之一俞君英博士与团队一起努力，在全球首次将人的皮肤细胞成功重编程为人iPSC，和日本科学家山中伸弥几乎同时发表成果。

后来，山中伸弥因此获得诺贝尔生理医学奖，而俞君英于2016年来到合肥，创立了中盛溯源。“iPSC与胚胎干细胞拥有相似的再生能力，理论上可以分化为成体的所有器官、组织，在再生医学领域拥有广阔的应用前景，希望这项技术能惠及普通患者。”

经过十年耕耘，中盛溯源已成为国内iPSC领域进入临床管线最多的企业，多款产品正在中国医学科学院肿瘤医院、复旦大学附属肿瘤医院等知名机构开展临床试验。其中，最具里程碑意义的是NCR201——一款针对帕金森病的iPSC衍生细胞药物。

“传统药物只能缓解帕金森病的症状，无法阻止神经元的持续死亡。而我们在体外用iPSC‘生产’出一批全新的多巴胺能神经前体细胞，再精准移植到患者脑内，好比给大脑换上一批全新的‘发动机零件’。”中盛溯源创始人之一、CEO、CTO张颖博士介绍，NCR201实现了全球首例帕金森病的“功能性治愈”，目前已进入临床Ⅱ期，技术水平领跑全球。

除了帕金森病，中盛溯源还开发了国内首款获批临床的iPSC来源间充质干细胞产品（NCR100），用来治疗膝骨关节炎，让膝盖磨损的老人可能免于换关节。另外，自然杀伤细胞（iNK）产品（NCR300）用来治疗白血病，也填补了国内空白……中盛溯源还努力推动规模化与标准化建设，打造符合行业标准的高产能细胞制备基地，把细胞药物做成“通用型”。

“传统细胞疗法需要从患者体内提取细胞、体外培养、再回输，动辄几十万元到上百万元。我们提前在‘工厂’完成制备，患者需要时解冻即用，成本能大幅下降。”张颖说。

抗体药物 精准治疗的“生物导弹”

抗体药物，被称为精准打击疾病的“生物导弹”，是“长了眼睛”的抗癌药物。在这一领域，安徽孕育出了以合肥天港免疫药物有限公司（简称“天港医诺”）为代表的创新先锋，他们从源头的靶点发现起步，领航精准医疗的未来。

自然杀伤细胞（NK细胞）是人体免疫系统的“快速反应部队”，天生就能分辨“自己人”和“敌人”，是人体内肿瘤的“天生杀手”。中国工程院院士、中国科学技术大学田志刚教授带领团队在这一领域深耕三十余年，发现了多个能逆转NK细胞功能耗竭的新型免疫检查点靶点，相关研究论文数量和被引用量排名全球第一。2020年，承载着将源头创新转化为现实药物的使命，天港医诺正式成立。

“做首创新药，不仅无先例可循，还面临着高风险。”天港医诺首席运营官孙昊昱博士表示。新靶点从零开发，没有现成的参照品和标准模型，每一步都充满挑战。但团队凭借深厚的科研积淀，很快迎来了丰收期。

短短几年内，天港医诺构建起包含10余款具备潜在First-in-class（首创新药）或Best-in-class（同类最优）产品的管线，已有TGI-2、TGI-5、TGI-6三款管线产品获得中美Ⅰ期临床双报批件，其中TGI-5和TGI-6正分别在复旦大学附属肿瘤医院和北京大学肿瘤医院等知名医院开展临床试验研究。

据了解，TGI-6是国内首款、全球第二款进入临床研究的全新同靶点药物。它可以同时结合肿瘤细胞表面的特定肿瘤相关抗原（TAA）和T细胞表面的CD3分子，通过桥联T细胞与肿瘤细胞激活免疫杀伤作用。临床前研究显示，TGI-6在结直肠癌等模型中可实现肿瘤完全清除，有望为全球患者提供更安全、有效的免疫治疗方案。

尤为值得一提的是，针对免疫治疗普遍面临的“细胞因子风暴”等安全性难题，天港医诺开发了全球领先的pH选择性T细胞衔接器（TCE）平台。该技术巧妙地利用肿瘤微环境的酸性特征，让药物仅在肿瘤组织中显著激活，从而极大降低外周毒性，在临床前研究的多种动物模型中实现了肿瘤完全清除，治疗窗口远优于同类药物。

从发现首个靶点，到自主开发NKR-Explorer等变革性技术平台，再到多款全球首创药物进入临床，天港医诺的历程，是安徽创新药“从0到1”源头突破的生动缩影。“抗体”领航，精准制导肿瘤治疗，为患者带来更安全、有效的“安徽方案”。

创新生态 全要素全周期保障

一项项“首创”成果的背后，离不开滋养创新的沃土。近年来，安徽省围绕平台建设、资金保障、政策服务等，为生物医药产业提供全要素、全周期的保障。

今年5月1日起施行的《安徽省支持创新医药高质量发展若干措施》，构建了覆盖创新医药“研发—准入—使用—支付”全周期的支持体系。

在研发端，政策鼓励数智赋能，通过升级医保数据服务平台、支持真实世界研究等方式，让药企研发“有据可依”，精准定位。

在准入端，开通创新药挂网“绿色通道”，同时，推动商业健康保险创新药目录应用，鼓励将更多创新药纳入“安徽惠民保”。

在使用端，规范创新医药进院决策机制，设立临时采购绿色通道，确保创新药“能进院、买得到、报得了”。

在支付端，构建多元支付体系，对因合理使用创新医药导致费用较高的病例，实行按病种付费的“除外支付”机制，以打消医院和医生的后顾之忧。

作为省内生物医药产业集聚度最高的城市，合肥依托中国科大、中国科学院合肥物质科学研究院等高校院所，建成生物医药方向新型研发机构14个，拥有免疫应答与免疫治疗全国重点实验室等高能级创新平台110家，营造“科研创新—转化孵化—产业应用”的良性生态。组建50亿元规模的市级生物医药专项基金和1亿元规模的合肥产投大健康研究院种子基金，为创新医药产业提供长期资本、耐心资本的陪伴。

从基因治疗的“密码破解”，到细胞治疗的“再生革命”、抗体药物的“精准制导”，安徽创新药产业正以“硬核”科技回应时代命题，在多个前沿赛道上发出响亮的“安徽声音”，更好地造福人民群众。